4月19日，纳斯达克上市的基因疗法公司Tenaya Therapeutics突然上涨，从3.04美元，在 三天之内最高涨到6.07美元，涨幅接近100% 。

而在2022年，Tenaya的股价下跌了89.39%， 是什么原因导致Tenaya的股价在3天之内暴涨一倍？

小而美的基因疗法公司

(资料图片)

Tenaya是一家开发治疗心脏疾病的创新疗法公司，由Gladstone研究所和德克萨斯大学西南医学中心 (UTSW) 的心血管科学家于2016年创立，公司有3个技术平台：基因治疗、细胞再生和精准医学，前两个平台公司利用病毒载体，递送基因组合来刺激新心肌细胞的再生，精准医学平台则利用人类诱导多能干细胞（iPSC）生成的心肌疾病模型，发现创新靶点和疗法。

Tenaya在一级市场共进行三轮融资：

（1）2016年8万，Tenaya获得The Column Group投资的5000万美元的A轮融资；

（2）2019年10月，Tenaya获得由Casdin Capital领投，The Column Group、 Google Ventures 跟投的9200万美元B轮融资；

（3）2021年3月，Tenaya完成1.06亿美元C轮融资，C轮融资由RTW Investments领投，RA Capital、 Fidelity 、 T.Rowe Price Associates以及其他现有投资者的跟投。

Tenaya于2021年7月在纳斯达克上市，其在研管线主要有3个：

（1）TN-201是 治疗肥厚型心肌病（HCM）AAV疗法， 通过AAV9传递有功能的MYBPC3基因，以解决导致心脏壁增厚、心律失常、功能障碍、心力衰竭和心脏猝死的基因突变 。TN-201已经获得了IND批准，预计今年3季度开始临床一期实验；

（2）TN-401是治疗心律失常性右室心肌病(gARVC)的基因疗法，针对突变的PKP2基因，在单次给药后逆转疾病并预防心律失常，计划在今年下半年提交IND；

（3）TN-301是是小分子组蛋白去乙酰化酶6抑制剂，用于治疗射血分数保留型心衰 (HFpEF) 以及遗传性扩张型心肌病，目前处于临床一期的剂量递增实验，下半年会有数据更新。

公司管理团队不错，创始人兼CEO Faraz Ali，曾担任GE Healthcare、REGENXBIO、Bluebird bio等公司担任高管，也是一位登山爱好者，公司名字即源于优胜美地国家公园中的地名。

首席医疗官Whit Tingley曾在 基因泰克 担任心血管和代谢治疗领域的负责人，以及Cytokinetics担任心脏病学的副总裁；首席技术官Kee-Hong Kim曾任 Shire 公司基因治疗流程开发的负责人和基因治疗的全球CMC负责人。

股价三天翻倍的原因

Tenaya的股价在3个交易日翻倍，既有市场环境的因素，也有其自身的因素。

市场环境方面 。美联储的加息逐渐步入尾声，后续停止加息的概率很大，对于 严重依赖市场流动性的Biotech行业 而言，停止加息是重要的利好之一。

此外，生物医药板块（XBI）在2021—2022年连续下跌，跌幅达41.38%，不少Biotech企业市值大幅低于账上现金，在市场环境的变化下，存在 较强的重新估值动力 。

公司因素 。临床管线方面，Tenaya此前一直处于临床前阶段，在加息环境下，属于市场最不喜欢的早期阶段公司，而自2022年四季度以来，Tenaya的多个管线陆续进入临床试验，且在今年会有相关数据发布。对于Tenaya此类技术平台型公司而言，一旦某个在研药物的数据不错，技术平台在一定程度上得到验证， 市场往往会给出较高的技术平台溢价 。

同时，Tenaya在研管线所针对的各种心衰、心肌病等心脏类疾病市场规模较大，仅 因MYBPC3基因突变而患有遗传性肥厚性心肌病 (gHCM) 的美国患者就有11.5万人， 给了市场充分的想象空间 。

此外，Tenaya公司的现金非常充裕，在2022年四季度末有现金2.04亿美元，负债3557万美元，而翻倍前的 市值仅有1.8亿美元，低于公司账上现金 。

心血管领域的基因疗法：下一个热点？

鉴于基因疗法有着突破性治疗心血管类疾病的潜力，以及该类疾病的广阔市场，不少大药企纷纷布局这一赛道：

2020年， 拜耳以40亿美元的价格收购了基因疗法公司 AskBio ，其中心血管疾病是AskBio重要的研究领域。

以基因编辑方式降低胆固醇水平，尝试根治心血管疾病的 Verve Therapeutics 也于2022年7月获得了 Vertex 高达4.66亿美元的合作 ，同年9月， Rocket以5300万美元的全股票交易收购了心血管疾病领域的基因疗法公司 Renovacor 。

与中枢神经系统领域一样，心血管疾病的基因疗法是否会成为下一个行业热点，相信临床数据会给出答案。